El laboratorio de Terray Therapeutics es una sinfonía de automatización miniaturizada. Los robots giran, transportando pequeños tubos de fluidos a sus estaciones. Científicos con batas azules, guantes esterilizados y gafas protectoras vigilan las máquinas.
Pero la acción real ocurre a nanoescala: las proteínas en solución se combinan con moléculas químicas contenidas en pequeños pocillos en chips de silicio personalizados que se asemejan a moldes microscópicos para muffins. Cada interacción se registra, millones y millones cada día, generando 50 terabytes de datos sin procesar diariamente, el equivalente a más de 12.000 películas.
El laboratorio, de aproximadamente dos tercios del tamaño de un campo de fútbol, es una fábrica de datos para el descubrimiento y desarrollo de fármacos asistidos por inteligencia artificial en Monrovia, California. Es parte de una ola de empresas jóvenes y de nueva creación que intentan aprovechar la IA para producir medicamentos más eficaces y más rápidamente.
Las empresas están aprovechando las nuevas tecnologías (que aprenden de enormes cantidades de datos para generar respuestas) para intentar rehacer el descubrimiento de fármacos. Están trasladando el campo de una minuciosa artesanía a una precisión más automatizada, un cambio impulsado por la IA que aprende y se vuelve más inteligente.
«Una vez que se tiene el tipo correcto de datos, la IA puede funcionar y volverse realmente buena», afirmó Jacob Berlin, cofundador y director ejecutivo de Terray.
La mayoría de los primeros usos comerciales de la IA generativa, que puede producir de todo, desde poesía hasta programas de computadora, han sido para simplificar tareas comunes de oficina, servicio al cliente y escritura de código. Aún así, el descubrimiento y desarrollo de fármacos es una industria enorme que, según los expertos, está madura para una revisión de la IA.
La IA es una “oportunidad única en un siglo” para el sector farmacéutico, según la consultora McKinsey & Company.
Tout comme les chatbots populaires comme ChatGPT sont formés sur du texte sur Internet et que les générateurs d'images comme DALL-E apprennent à partir de vastes quantités d'images et de vidéos, l'IA pour la découverte de médicaments s'appuie sur los datos. Y se trata de datos muy especializados: información molecular, estructuras de proteínas y mediciones de interacciones bioquímicas. La IA aprende patrones en los datos para sugerir posibles candidatos a fármacos útiles, como si estuviera relacionando claves químicas con las cerraduras de proteínas correctas.
Dado que la IA para el desarrollo de fármacos se basa en datos científicos precisos, las “alucinaciones” tóxicas son mucho menos probables que con chatbots mejor entrenados. Y cualquier fármaco potencial debe someterse a pruebas exhaustivas en el laboratorio y en ensayos clínicos antes de ser aprobado para los pacientes.
Empresas como Terray están construyendo grandes laboratorios de alta tecnología para generar la información necesaria para entrenar la IA, permitiendo una experimentación rápida y la capacidad de identificar patrones y hacer predicciones sobre lo que podría funcionar.
Luego, la IA generativa puede diseñar digitalmente una molécula de fármaco. Este diseño se traduce, en un laboratorio automatizado de alta velocidad, en una molécula física y se prueba su interacción con una proteína objetivo. Los resultados, positivos o negativos, se registran y se devuelven al software de inteligencia artificial para mejorar su próximo diseño, acelerando así el proceso general.
Aunque algunos medicamentos desarrollados con IA se encuentran en ensayos clínicos, todavía se encuentran en sus primeras etapas.
«La IA generativa está transformando el campo, pero el proceso de desarrollo de fármacos es complicado y muy humano», afirmó David Baker, bioquímico y director del Instituto de Diseño de Proteínas de la Universidad de Washington.
El desarrollo de fármacos ha sido tradicionalmente una tarea costosa, lenta e incierta. Los estudios sobre el costo de diseñar un medicamento y realizar ensayos clínicos hasta su aprobación final varían ampliamente. Pero el gasto total se estima en un promedio de mil millones de dólares. Se necesitan de 10 a 15 años. Y casi el 90 por ciento de los fármacos candidatos que entran en ensayos clínicos en humanos fracasan, generalmente debido a una falta de eficacia o a efectos secundarios imprevistos.
Los jóvenes desarrolladores de fármacos de IA están trabajando para utilizar su tecnología para mejorar esas probabilidades y, al mismo tiempo, reducir tiempo y dinero.
Su fuente de financiación más constante proviene de los gigantes farmacéuticos, que durante mucho tiempo han servido como socios y banqueros de empresas de investigación más pequeñas. Los fabricantes de medicamentos de IA actuales suelen esforzarse por acelerar las etapas preclínicas de desarrollo, que suelen durar de cuatro a siete años. Algunos pueden intentar embarcarse ellos mismos en ensayos clínicos. Pero aquí es donde las grandes compañías farmacéuticas suelen tomar el control, llevando a cabo costosos ensayos en humanos, que pueden tardar otros siete años.
Para las empresas farmacéuticas establecidas, la estrategia de asociación proporciona una ruta relativamente económica para aprovechar la innovación.
“Para ellos, es como tomar un Uber para ir a algún lugar en lugar de tener que comprar un automóvil”, dijo Gerardo Ubaghs Carrión, ex banquero de inversiones en biotecnología del Bank of America Securities.
Las grandes empresas farmacéuticas pagan a sus socios de investigación para que alcancen hitos en los fármacos candidatos, lo que puede ascender a cientos de millones de dólares a lo largo de los años. Y si un medicamento finalmente se aprueba y se convierte en un éxito comercial, se produce un flujo de regalías.
Empresas como Terray, Recursion Pharmaceuticals, Schrödinger e Isomorphic Labs continúan con sus avances. Pero, en términos generales, existen dos caminos diferentes: los que construyen grandes laboratorios y los que no.
Isomorfico, el descubrimiento de fármacos derivado de Google DeepMind, el principal grupo de IA del gigante tecnológico, cree que cuanto mejor es la IA, menos datos se necesitan. Y confía en su destreza en software.
En 2021, Google DeepMind lanzó un software que predijo con precisión las formas en las que se plegarían las cadenas de aminoácidos como proteínas. Estas formas tridimensionales determinan cómo funciona una proteína. Esto ha impulsado la comprensión biológica y ha sido útil en el descubrimiento de fármacos, ya que las proteínas determinan el comportamiento de todos los seres vivos.
El mes pasado, Google DeepMind e Isomorphic anunciaron que su último modelo de inteligencia artificial, AlphaFold 3, podría predecir cómo interactuarán las moléculas y las proteínas, un paso más en el diseño de fármacos.
«Nos centramos en el enfoque computacional», dijo Max Jaderberg, director de IA en Isomorphic. “Creemos que existe un enorme potencial por desbloquear. »
Terray, como la mayoría de las empresas emergentes de desarrollo de fármacos, es el resultado de años de investigación científica combinados con desarrollos más recientes en inteligencia artificial.
El Dr. Berlin, director general, que recibió su doctorado. en química de Caltech, continuó sus avances en nanotecnología y química a lo largo de su carrera. Terray surgió de un proyecto académico iniciado hace más de una década en el Centro Oncológico City of Hope, cerca de Los Ángeles, donde el Dr. Berlin dirigió un grupo de investigación.
Terray se centra en el desarrollo de fármacos de molécula pequeña, esencialmente cualquier fármaco que una persona pueda ingerir en forma de pastilla, como la aspirina y las estatinas. Las pastillas son cómodas de tomar y económicas de producir.
Los elegantes laboratorios de Terray están muy lejos de los días académicos cuando los datos se almacenaban en hojas de cálculo de Excel y la automatización era un objetivo lejano.
«Yo era el robot», recuerda Kathleen Elison, cofundadora y científica principal de Terray.
Pero en 2018, cuando se fundó Terray, las tecnologías necesarias para construir su laboratorio de datos de estilo industrial avanzaban a un ritmo rápido. Terray se ha basado en avances de fabricantes externos para fabricar los chips a microescala que diseña. Sus laboratorios están llenos de equipos automatizados, pero casi todos son personalizados, gracias a los avances en la tecnología de impresión 3D.
Desde el principio, el equipo de Terray reconoció que la IA iba a ser crucial para dar sentido a sus reservas de datos, pero el potencial de la IA generativa en el desarrollo de fármacos no surgió hasta más tarde, mucho antes de que ChatGPT se convirtiera en un éxito rotundo en 2022.
Narbe Mardirossian, científica senior de Amgen, se convirtió en directora de tecnología de Terray en 2020, gracias en parte a su gran cantidad de datos generados en laboratorio. Bajo el liderazgo del Dr. Mardirossian, Terray creó sus equipos de ciencia de datos e inteligencia artificial y creó un modelo de inteligencia artificial para traducir datos químicos en matemáticas, y viceversa. La compañía ha lanzado una versión de código abierto.
Terray tiene acuerdos de asociación con Bristol Myers Squibb y Calico Life Sciences, una filial de Alphabet, la empresa matriz de Google, que se centra en enfermedades relacionadas con la edad. Los términos de estos acuerdos no se revelan.
Para expandirse, Terray necesitará fondos más allá de sus 80 millones de dólares en capital de riesgo, dijo Eli Berlin, el hermano menor del Dr. Berlin. Dejó un trabajo en capital privado para convertirse en cofundador y director financiero de la nueva empresa, convencido de que la tecnología podría abrir la puerta a un negocio lucrativo, dijo.
Terray está desarrollando nuevos medicamentos para enfermedades inflamatorias, como el lupus, la psoriasis y la artritis reumatoide. La compañía, dijo el Dr. Berlin, espera tener medicamentos en ensayos clínicos a principios de 2026.
Las innovaciones farmacéuticas de Terray y sus pares pueden acelerar las cosas, pero sólo hasta cierto punto.
«La prueba definitiva para nosotros, y para el campo en general, es si en 10 años se puede decir que la tasa de éxito clínico ha aumentado significativamente y que tenemos mejores medicamentos para la salud humana», afirmó el Dr. Berlin.
